অস্থি মজ্জা ক্যান্সার অধ্যয়ন এখন প্রসারিত

2021 সালের দ্বিতীয় ত্রৈমাসিকে, FDA 30 নভেম্বর, 2021 তারিখের PDUFA তারিখ সহ মায়লোফাইব্রোসিস রোগীদের জন্য CTI-এর NDA-র জন্য অগ্রাধিকার পর্যালোচনা মঞ্জুর করেছে। পণ্যের লেবেল সংক্রান্ত আলোচনার সময়, FDA অতিরিক্ত ক্লিনিকাল ডেটার অনুরোধ করেছিল, যা এজেন্সির কাছে জমা দেওয়া হয়েছিল। 24 নভেম্বর, 2021 তারিখে। আজ এর আগে, এফডিএ কোম্পানিকে জানিয়েছিল যে এটি এনডিএ-তে একটি "প্রধান সংশোধনী" গঠন করার জন্য ডেটা জমা দেওয়ার বিষয়টি বিবেচনা করে এবং তাই পিডিইউএফএ তারিখটি সম্পূর্ণ পর্যালোচনার জন্য অতিরিক্ত সময় দেওয়ার জন্য তিন মাস বাড়ানো হয়েছে জমা বর্তমান সময়ে, CTI আবেদনের কোন বড় ঘাটতি সম্পর্কে সচেতন নয়।

প্যাক্রিটিনিব হল একটি অভিনব মৌখিক কিনেস ইনহিবিটর যা JAK2, IRAK1 এবং CSF1R-এর জন্য নির্দিষ্টতা সহ, JAK1-কে বাধা না দিয়ে। এনডিএ ফেজ 3 PERSIST-2 এবং PERSIST-1 এবং ফেজ 2 PAC203 ক্লিনিকাল ট্রায়ালের তথ্যের উপর ভিত্তি করে গৃহীত হয়েছিল, এই গবেষণায় নথিভুক্ত রোগীদের গুরুতর থ্রম্বোসাইটোপেনিক (প্লেটলেট গণনা 50 x 109/L এর কম) উপর ফোকাস করে যারা দিনে দুবার প্যাক্রিটিনিব 200 মিলিগ্রাম গ্রহণ করেন, যার মধ্যে উভয় ফ্রন্টলাইন ট্রিটমেন্ট-নেইভ রোগী এবং JAK2 ইনহিবিটারের পূর্বে সংস্পর্শে আসা রোগীদের অন্তর্ভুক্ত। PERSIST-2 সমীক্ষায়, গুরুতর থ্রম্বোসাইটোপেনিয়ায় আক্রান্ত রোগীদের মধ্যে যাদের দিনে দুবার প্যাক্রিটিনিব 200 মিলিগ্রাম দিয়ে চিকিত্সা করা হয়েছিল, 29% রোগীর প্লীহা ভলিউম কমপক্ষে 35% হ্রাস পেয়েছিল, 3% রোগীর তুলনায় যারা সেরা উপলব্ধ থেরাপি পাচ্ছেন। , যার মধ্যে ruxolitinib অন্তর্ভুক্ত ছিল; 23% রোগীর সর্বোত্তম উপলব্ধ থেরাপি প্রাপ্ত রোগীদের 50% এর তুলনায় কমপক্ষে 13% মোট লক্ষণ স্কোর হ্রাস পেয়েছে। প্যাক্রিটিনিব দিয়ে চিকিত্সা করা রোগীদের একই জনসংখ্যার মধ্যে, প্রতিকূল ঘটনাগুলি সাধারণত নিম্ন গ্রেডের, সহায়ক যত্নের সাথে পরিচালনা করা যায় এবং খুব কমই বন্ধ হয়ে যায়। প্লেটলেট গণনা এবং হিমোগ্লোবিনের মাত্রাও স্থিতিশীল ছিল।

মাইলোফাইব্রোসিস হল অস্থি মজ্জার ক্যান্সার যার ফলে ফাইবারস দাগ টিস্যু তৈরি হয় এবং থ্রম্বোসাইটোপেনিয়া এবং রক্তাল্পতা, দুর্বলতা, ক্লান্তি এবং একটি বর্ধিত প্লীহা এবং লিভার হতে পারে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের মধ্যে প্রায় 21,000 জন মায়লোফাইব্রোসিস রোগী রয়েছে, যাদের মধ্যে 7,000 জনের গুরুতর থ্রম্বোসাইটোপেনিয়া রয়েছে (রক্তের প্লেটলেট সংখ্যা 50 x109/L-এর কম বলে সংজ্ঞায়িত)। গুরুতর থ্রম্বোসাইটোপেনিয়া দুর্বল বেঁচে থাকা এবং উচ্চ লক্ষণ বোঝার সাথে যুক্ত এবং এটি রোগের অগ্রগতির ফলে বা অন্যান্য JAK2 ইনহিবিটর যেমন JAKAFI এবং INREBIC এর সাথে ড্রাগের বিষাক্ততার ফলে ঘটতে পারে।