Rigel ফার্মাসিউটিক্যালস, Inc. আজ উষ্ণ অ্যান্টিবডি অটোইমিউন হেমোলাইটিক অ্যানিমিয়া (ডাব্লুএআইএইচএ) সহ প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে ফোস্টামাটিনিবের খোলা লেবেল, মাল্টিসেন্টার, ফেজ 2 ক্লিনিকাল স্টাডি থেকে আমেরিকান জার্নাল অফ হেমাটোলজিতে ডেটা প্রকাশের ঘোষণা করেছে যারা অন্তত একটি পূর্বে চিকিত্সা ব্যর্থ হয়েছিল। প্রকাশিত তথ্য প্রমাণ করে যে ফোস্টামাটিনিব, একটি ওরাল প্লীহা টাইরোসিন কিনেস (SYK) ইনহিবিটর, দ্রুত এবং টেকসইভাবে হিমোগ্লোবিন (Hgb) মাত্রা বৃদ্ধি করে, প্রায় অর্ধেক রোগীর মধ্যে চিকিত্সাগতভাবে অর্থপূর্ণ Hgb প্রতিক্রিয়া পরিলক্ষিত হয়, এবং একটি নিরাপত্তা এবং সহনশীলতা প্রোফাইল বিদ্যমান সঙ্গে সামঞ্জস্যপূর্ণ। একাধিক রোগ প্রোগ্রাম জুড়ে রোগীদের fostamatinib নিরাপত্তা ডাটাবেস অধ্যয়ন করা হয়েছে। "উষ্ণ অ্যান্টিবডি অটোইমিউন হেমোলাইটিক অ্যানিমিয়ার চিকিত্সার জন্য ফোস্টামাটিনিব: ফেজ 2, মাল্টিসেন্টার, ওপেন-লেবেল স্টাডি" শিরোনামের প্রকাশনাটি জার্নালের ওয়েবসাইটে উপলব্ধ।
"উষ্ণ অটোইমিউন হেমোলাইটিক অ্যানিমিয়ায় আমাদের ফেজ 2 গবেষণায় পর্যবেক্ষণ করা ফলাফলগুলি এই বিরল, গুরুতর রক্তের ব্যাধিতে আক্রান্ত রোগীদের সাহায্য করার জন্য ফোস্টামাটিনিবের সম্ভাবনাকে শক্তিশালী করে যার জন্য বর্তমানে কোনও রোগ-লক্ষ্যযুক্ত থেরাপি অনুমোদিত নয়," বলেছেন রাউল রড্রিগেজ, রিগেলের সভাপতি এবং প্রধান নির্বাহী। অফিসার "অনুমোদিত হলে, fostamatinib 2023 সালে wAIHA রোগীদের জন্য প্রথম-টু-মার্কেট থেরাপি হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে এবং এটি হবে fostamatinib-এর দ্বিতীয় অনুমোদিত ইঙ্গিত।"
পর্যায় 2 গবেষণায় WAIHA এবং 150 g/dL এর কম Hgb সহ সক্রিয় হেমোলাইসিস আক্রান্ত প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের মধ্যে 10 mg BID (দৈনিক দুবার) ফোস্টামাটিনিবের প্রতিক্রিয়া মূল্যায়ন করা হয়েছে যারা অন্তত একটি পূর্ববর্তী চিকিত্সা ব্যর্থ হয়েছিল। রেসকিউ থেরাপি বা রেড ব্লাড সেল ট্রান্সফিউশন ছাড়াই 10 সপ্তাহের মধ্যে বেসলাইন থেকে ≥2 g/dL বৃদ্ধির সাথে প্রাথমিক শেষ পয়েন্ট ছিল 24 g/dL-এর বেশি Hgb। গবেষণায় দেখা গেছে যে 46% (11/24) রোগী প্রাথমিক শেষ পয়েন্ট অর্জন করেছে, 1 সপ্তাহে 30 জন দেরীতে উত্তরদাতা (মোট 12 জন উত্তরদাতা [50%])। মিডিয়ান এইচজিবি বৃদ্ধি সপ্তাহ 2 এ সনাক্ত করা হয়েছিল এবং সময়ের সাথে সাথে স্থায়ী হয়েছিল। সবচেয়ে সাধারণ প্রতিকূল ঘটনা (AEs) হল ডায়রিয়া (42%), ক্লান্তি (42%), উচ্চ রক্তচাপ (27%), মাথা ঘোরা (27%), এবং অনিদ্রা (23%)। একাধিক রোগে (রিউমাটয়েড আর্থ্রাইটিস, বি-সেল লিম্ফোমা, কোভিড-১৯, এবং ইমিউন থ্রম্বোসাইটোপেনিয়া (আইটিপি)) জুড়ে 3,900 জনের বেশি রোগীর ফোস্টামাটিনিব সুরক্ষা ডেটাবেসের সাথে AEগুলি পরিচালনাযোগ্য এবং সামঞ্জস্যপূর্ণ ছিল। কোন নতুন নিরাপত্তা সংকেত সনাক্ত করা হয়নি.
