সিওনা থেরাপিউটিকস আজ কোম্পানির আনুষ্ঠানিক উদ্বোধন ঘোষণা করেছে এবং $111 মিলিয়ন সিরিজ বি অর্থায়ন বন্ধ করেছে। T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., QIA এর সম্পূর্ণ মালিকানাধীন একটি সহযোগী প্রতিষ্ঠান, কাতারের সার্বভৌম সম্পদ তহবিল, এবং RA ক্যাপিটাল, TPG-এর সহ পূর্ববর্তী বিনিয়োগকারীদের পরামর্শে তহবিল থেকে অংশগ্রহণের সাথে OrbiMed এর নেতৃত্বে রাউন্ডটি পরিচালিত হয়েছিল। রাইজ ফান্ড, অ্যাটলাস ভেঞ্চার এবং সিস্টিক ফাইব্রোসিস ফাউন্ডেশন। সিওনা এখন পর্যন্ত প্রায় $150 মিলিয়ন সংগ্রহ করেছে।
সিওনা সিস্টিক ফাইব্রোসিস ট্রান্সমেমব্রেন কন্ডাক্টেন্স রেগুলেটর (CFTR) প্রোটিনের কার্যকারিতা সম্পূর্ণরূপে পুনরুদ্ধার করার জন্য ডিজাইন করা প্রথম-শ্রেণীর ছোট অণুর একটি পাইপলাইন অগ্রসর করছে যা CF-এ ত্রুটিপূর্ণ, CFTR-এর প্রথম নিউক্লিওটাইড-বাইন্ডিং ডোমেন (NBD1) স্থিতিশীল করে। CF এর প্রধান কারণ হল জেনেটিক মিউটেশন ΔF508 যা NBD1 স্থিতিশীলতা এবং CFTR ফাংশনকে প্রভাবিত করে।
ক্লিনিক্যালি ভবিষ্যদ্বাণীমূলক ইন ভিট্রো সিএফ মডেলগুলিতে, সিওনার NBD1-লক্ষ্যযুক্ত ছোট অণুগুলি, অন্যান্য পরিপূরক মডুলেটরগুলির সাথে সংমিশ্রণে, ΔF508 জেনেটিক মিউটেশন দ্বারা প্রভাবিত CFTR প্রোটিনের ভাঁজ, পরিপক্কতা এবং স্থিতিশীলতাকে স্বাভাবিক করার সম্ভাবনা প্রদর্শন করেছে। এটি কোষের পৃষ্ঠে CFTR এর সঠিক পাচার এবং আয়ন এবং জলের প্রবাহের স্বাভাবিক নিয়ন্ত্রণের অনুমতি দেয়। সিএফবিহীন মানুষের কোষে ΔF508 জেনেটিক মিউটেশনের রোগীদের জন্য CFTR ফাংশন সম্পূর্ণরূপে পুনরুদ্ধার করার মাধ্যমে, সিওনার পাইপলাইনে সিএফ-এর লোকেদের জন্য সর্বোত্তম-শ্রেণীর কার্যকারিতা এবং সর্বোত্তম ক্লিনিকাল সুবিধা প্রদান করার সম্ভাবনা রয়েছে।
“NBD1 একটি সুপরিচিত এবং গবেষণালব্ধ লক্ষ্য, কিন্তু এটি এখন পর্যন্ত অপরিবর্তনীয় বলে বিবেচিত হয়েছে। আমাদের মনোযোগী প্রচেষ্টা এবং NBD1-এ অব্যাহত অগ্রগতির উপর ভিত্তি করে, আমরা সিএফ-এ আক্রান্ত অধিকাংশ লোকের মধ্যে CFTR ফাংশন স্বাভাবিক করার সম্ভাবনা দেখতে পাচ্ছি,” বলেছেন সাইনা থেরাপিউটিকসের প্রেসিডেন্ট এবং প্রধান নির্বাহী কর্মকর্তা মাইক ক্লুনান। “সিওনাতে আমাদের লক্ষ্য হল সেই সমস্ত লোকেদের স্বাস্থ্য এবং জীবনের গুণমানকে উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত করা যারা জীবনভর ফলাফল এবং CF-এর সাথে জীবনযাপনের বোঝা সহ্য করে চলেছেন। এই অর্থায়নের মাধ্যমে, আমাদের শক্তিশালী সিন্ডিকেট এবং আমাদের অভিজ্ঞ এবং প্রতিভাবান দল, আমরা সিওনা চালু করতে পেরে উত্তেজিত এবং আমাদের আলাদা পাইপলাইন থেকে ক্লিনিকে প্রথম যৌগগুলিকে অগ্রসর করার দিকে মনোনিবেশ করছি।"
CF হল একটি গুরুতর, সম্ভাব্য মারাত্মক জেনেটিক রোগ যা CFTR জিনের মিউটেশনের কারণে ঘটে যা ফুসফুস এবং শ্বাসনালীতে শ্লেষ্মা তৈরি করে, অগ্ন্যাশয়ের কার্যকারিতা এবং অন্যান্য অঙ্গের কর্মহীনতার দিকে পরিচালিত করে যা স্বাস্থ্য এবং জীবনের উপর উল্লেখযোগ্য এবং প্রায়শই গুরুতর প্রভাব ফেলতে পারে। প্রত্যাশা সারা বিশ্বে 100,000-এর বেশি মানুষ CF-এর সাথে বসবাস করে, ii, যাদের মধ্যে আনুমানিক 90 শতাংশের জেনেটিক মিউটেশন ΔF508 আছে যা CFTR-এর NBD1 ডোমেনের মধ্যে ঘটে। এই মিউটেশনের কারণে শরীরের তাপমাত্রায় NBD1 উদ্ভাসিত হয় এবং CFTR ফাংশন ব্যাহত হয়। বর্তমানে অনুমোদিত চিকিত্সার প্রাপ্যতা এবং CFTR-এর মধ্যে অন্যান্য লক্ষ্যগুলিতে উল্লেখযোগ্য অগ্রগতি হওয়া সত্ত্বেও, ΔF508-এর বেশিরভাগ লোকেরা সম্পূর্ণ CFTR ফাংশন অর্জন করতে পারে না। NBD1 CFTR এর কার্যকারিতা স্বাভাবিক করার জন্য এবং শ্বাসনালী, পাচনতন্ত্র এবং অন্যান্য অঙ্গে সুস্থ, অবাধে প্রবাহিত শ্লেষ্মা উৎপাদনের জন্য অপরিহার্য।
এই নিবন্ধটি থেকে কী নেওয়া উচিত:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
