REGENXBIO Inc. অফিসে সুপারকোরয়েডাল ডেলিভারি ব্যবহার করে সেন্টার-ইনভলড ডায়াবেটিক ম্যাকুলার এডিমা (CI-DME) ছাড়াই ডায়াবেটিক রেটিনোপ্যাথি (DR) এর চিকিত্সার জন্য RGX-314-এর চলমান ফেজ II ALTITUDE™ ট্রায়াল থেকে অতিরিক্ত ইতিবাচক অন্তর্বর্তী তথ্য ঘোষণা করেছে৷ মাইকেল এ. ক্লুফাস, এমডি, রেটিনা সার্ভিস, উইলস আই হসপিটাল, টমাস জেফারসন ইউনিভার্সিটির চক্ষুবিদ্যার সহকারী অধ্যাপক দ্বারা অ্যাঞ্জিওজেনেসিস, এক্সিউডেশন এবং ডিজেনারেশন 2022 সম্মেলনে তথ্য উপস্থাপন করা হচ্ছে। RGX-314 ভেজা বয়স-সম্পর্কিত ম্যাকুলার ডিজেনারেশন এবং ডিআর-এর চিকিত্সার জন্য সম্ভাব্য এক-সময়ের জিন থেরাপি হিসাবে তদন্ত করা হচ্ছে।
সুপারকোরয়েডাল ডেলিভারি ব্যবহার করে DR-এর চিকিৎসার জন্য RGX-314-এর দ্বিতীয় পর্বের উচ্চতা ট্রায়াল থেকে স্টাডি ডিজাইন এবং সেফটি আপডেট
ALTITUDE হল একটি মাল্টি-সেন্টার, ওপেন-লেবেল, র্যান্ডমাইজড, নিয়ন্ত্রিত ডোজ-এস্কেলেশন ট্রায়াল যা মাঝারিভাবে গুরুতর বা গুরুতর ননপ্রোলিফারেটিভ ডায়াবেটিস রোগীদের মধ্যে এসসিএস মাইক্রোইনজেক্টর ব্যবহার করে RGX-314 এর সুপ্রাকোরয়েডাল ডেলিভারির কার্যকারিতা, নিরাপত্তা এবং সহনশীলতা মূল্যায়ন করে। রেটিনোপ্যাথি (NPDR) বা হালকা প্রলিফারেটিভ ডায়াবেটিক রেটিনোপ্যাথি (PDR)। কোহর্ট 1-এর বিশজন রোগীকে 314:2.5 অনুপাতে পর্যবেক্ষণ নিয়ন্ত্রণের বিপরীতে প্রতি চোখে 1011×3 জিনোমিক কপি (GC/ey) এর ডোজ স্তরে RGX-1 পাওয়ার জন্য এলোমেলো করা হয়েছিল। কোহর্ট 2-এ 20 জন রোগীকে অন্তর্ভুক্ত করা হবে যারা 314:5 অনুপাতে 1011×3 GC/চোখ বনাম পর্যবেক্ষণ নিয়ন্ত্রণের বর্ধিত ডোজ স্তরে RGX-1 পাওয়ার জন্য এলোমেলোভাবে তৈরি করা হয়েছে। Cohort 3 কে RGX-314 কে একই মাত্রায় মূল্যায়ন করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে Cohort 2-এর 20 জন রোগীর মধ্যে যারা অ্যান্টিবডি (NAb) পজিটিভকে নিরপেক্ষ করছে। কোহোর্ট 2 এবং 3-এ তালিকাভুক্তি চলছে। এই ট্রায়ালের রোগীরা RGX-314-এর আগে বা পরে প্রফিল্যাকটিক ইমিউন সাপ্রেসিভ কর্টিকোস্টেরয়েড থেরাপি পান না।
18 জানুয়ারী, 2022 পর্যন্ত, কোহর্ট 314-এ RGX-1 ভালভাবে সহ্য করা হয়েছে বলে রিপোর্ট করা হয়েছিল। দুটি রোগীর মধ্যে দুটি গুরুতর প্রতিকূল ঘটনা রিপোর্ট করা হয়েছিল, যে দুটিকেই ড্রাগ-সম্পর্কিত বলে মনে করা হয়নি। RGX-1 ডোজের কোহর্ট 314-এর রোগীদের মধ্যে, কোনও অন্তঃসত্ত্বা প্রদাহ পরিলক্ষিত হয়নি। যেমন পূর্বে রিপোর্ট করা হয়েছে, একজন রোগী এপিসক্লেরাইটিসের একটি হালকা ক্ষেত্রে অনুভব করেছিলেন যেটি টপিকাল কর্টিকোস্টেরয়েড দিয়ে সমাধান হয়েছিল। ছয় মাস ধরে অধ্যয়নের চোখে সাধারণ চোখের চিকিত্সার উদ্ভূত প্রতিকূল ঘটনাগুলিকে ড্রাগ-সম্পর্কিত হিসাবে বিবেচনা করা হয়নি এবং প্রধানত হালকা ছিল। এর মধ্যে রয়েছে কনজেক্টিভাল হেমোরেজ এবং কনজেক্টিভাল হাইপারেমিয়া।
ছয় মাসের মধ্যে কোহর্ট 1-এর ডেটার সারাংশ
ছয় মাসে, কোহর্ট 15-এ RGX-314 ডোজ করা 1 জন রোগীর মধ্যে, সাতজন রোগী (47%) প্রাথমিক চিকিত্সার ডায়াবেটিক রেটিনোপ্যাথি স্টাডি-ডায়াবেটিক রেটিনোপ্যাথি সেভিরিটি স্কেল (DRSS) এর বেসলাইন থেকে দুই-পদক্ষেপ বা আরও বেশি উন্নতি প্রদর্শন করেছে, অধ্যয়নের প্রাথমিক শেষ বিন্দু, পর্যবেক্ষণমূলক নিয়ন্ত্রণ গ্রুপের পাঁচটি রোগীর (0%) শূন্যের তুলনায়। RGX-7 ডোজ করা একজন রোগী (314%) একটি চার-পদক্ষেপ উন্নতি প্রদর্শন করতে থাকে। Cohort 1 রোগীদের RGX-314 ডোজ করা রোগীদের শতাংশ RGX-314 চিকিত্সা করা চোখের ছয় মাসে কমপক্ষে দুই-পদক্ষেপ উন্নতি অর্জন করেছে (47%) পূর্বে রিপোর্ট করা তিন মাসের ফলাফল (33%) থেকে বেড়েছে। DR ক্লিনিকাল ট্রায়ালের জন্য FDA দ্বারা DRSS-এ 2-পদক্ষেপের উন্নতিকে একটি প্রধান শেষ পয়েন্ট হিসাবে গ্রহণ করা হয়েছে।
বেসলাইনে এনপিডিআর (ডিআর তীব্রতা স্তর 47-53) ছিল এমন সাতজন রোগীর মধ্যে, 57% রোগী RGX-314 প্রশাসনের ছয় মাসে বেসলাইন ডিআরএসএস থেকে দুই-পদক্ষেপ বা আরও বেশি উন্নতি প্রদর্শন করেছেন। বেসলাইনে পিডিআর (ডিআর তীব্রতা স্তর ≥ 61) ছিল এমন আট রোগীর মধ্যে, 38% রোগী RGX-314 প্রশাসনের ছয় মাসে দুই-পদক্ষেপ বা তার চেয়ে বেশি উন্নতি প্রদর্শন করেছেন।
RGX-314-এর প্রশাসনের ছয় মাস পরে, Cohort 1 রোগীরা বেসলাইনের তুলনায় +0.3 অক্ষরের BCVA-তে স্থিতিশীল গড় পরিবর্তন প্রদর্শন করেছেন, যখন পর্যবেক্ষণমূলক নিয়ন্ত্রণ হাতের পাঁচজন রোগী বেসলাইনের তুলনায় -2.0 অক্ষরের BCVA-তে স্থিতিশীল গড় পরিবর্তন প্রদর্শন করেছেন।
