সাইটোপেনিক মাইলোফাইব্রোসিসের জন্য প্রথম অনুমোদিত থেরাপি

CTI বায়োফার্মা কর্পোরেশন ঘোষণা করেছে যে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) প্লেটলেট গণনা সহ মধ্যবর্তী বা উচ্চ-ঝুঁকির প্রাথমিক বা মাধ্যমিক (পোস্ট-পলিসাইথেমিয়া ভেরা বা পোস্ট-এসেনশিয়াল থ্রম্বোসাইথেমিয়া) মায়লোফাইব্রোসিস সহ প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিত্সার জন্য VONJO (প্যাক্রিটিনিব) অনুমোদন করেছে। 50 × 109/L এর নিচে। VONJO হল একটি অভিনব মৌখিক কাইনেজ ইনহিবিটর যা JAK2 এবং IRAK1 এর জন্য নির্দিষ্টতা সহ, JAK1 কে বাধা না দিয়ে। VONJO এর প্রস্তাবিত ডোজ হল 200 মিলিগ্রাম মৌখিকভাবে দিনে দুবার। VONJO হল প্রথম অনুমোদিত থেরাপি যা বিশেষভাবে সাইটোপেনিক মায়লোফাইব্রোসিস রোগীদের চাহিদা পূরণ করে।             

"ভনজোর আজকের অনুমোদন সাইটোপেনিক মায়লোফাইব্রোসিসে আক্রান্ত মায়লোফাইব্রোসিস রোগীদের জন্য যত্নের একটি নতুন মান স্থাপন করেছে," বলেছেন জন মাসকারেনহাস, এমডি, সহযোগী অধ্যাপক, মেডিসিন, হেমাটোলজি এবং মেডিকেল অনকোলজি, টিশ ক্যান্সার ইনস্টিটিউট, নিউ ইয়র্ক মাউন্ট সিনাই, আইকান স্কুল অফ মেডিসিন। . "মায়েলোফাইব্রোসিস গুরুতর থ্রম্বোসাইটোপেনিয়া সহ, যাকে রক্তের প্লেটলেট গণনা 50 × 109/L এর নিচে বলে সংজ্ঞায়িত করা হয়েছে, যা দুর্বল উপসর্গের সাথে দুর্বল বেঁচে থাকার ফলাফল হিসাবে দেখা গেছে। সীমিত চিকিত্সার বিকল্পগুলি এই রোগটিকে জরুরী অপূরণীয় চিকিত্সার প্রয়োজনের ক্ষেত্র হিসাবে উপস্থাপন করেছে। এই রোগীদের জন্য এখন একটি নতুন, কার্যকরী এবং নিরাপদ চিকিৎসার বিকল্প পাওয়া যাচ্ছে দেখে আমি আনন্দিত।"

“মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, প্রায় 21,000 রোগীর মাইলোফাইব্রোসিস রয়েছে, যার দুই-তৃতীয়াংশের সাইটোপেনিয়াস (থ্রম্বোসাইটোপেনিয়া বা অ্যানিমিয়া), সাধারণত অন্যান্য অনুমোদিত থেরাপির বিষাক্ততার ফলে হয়। গুরুতর থ্রম্বোসাইটোপেনিয়া, 50 × 109/L এর নিচে রক্তের প্লেটলেট গণনা হিসাবে সংজ্ঞায়িত, সামগ্রিক মায়েলোফাইব্রোসিস জনসংখ্যার এক-তৃতীয়াংশের মধ্যে ঘটে এবং বিশেষত দুর্বল পূর্বাভাস রয়েছে। VONJO-এর অনুমোদনের সাথে, আমরা এখন একটি নতুন থেরাপি দিতে পেরে উত্তেজিত যেটি সাইটোপেনিক মাইলোফাইব্রোসিস রোগীদের জন্য বিশেষভাবে অনুমোদিত। আমরা ডিআরআই-এর সাথে আমাদের ঋণ এবং রয়্যালটি লেনদেন অনুসরণ করে বাণিজ্যিক লঞ্চের জন্য সম্পূর্ণ অর্থায়ন করছি, এবং আমরা 10 দিনের মধ্যে রোগীদের সাইটোপেনিক মাইলোফাইব্রোসিস রোগীদের জন্য সম্ভাব্য সেরা-ইন-ক্লাস থেরাপি VONJO প্রদানের জন্য উন্মুখ, "বলেছেন অ্যাডাম আর. ক্রেগ , MD, Ph.D., CTI Biopharma এর সভাপতি এবং প্রধান নির্বাহী কর্মকর্তা। “আমি রোগীদের, যত্নশীলদের, ক্লিনিকাল ট্রায়াল স্টাফদের এবং তদন্তকারীদের ধন্যবাদ জানাতে চাই যারা VONJO ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিকে সম্ভব করেছে৷ আমি CTI টিমকে তাদের কঠোর পরিশ্রম ও নিষ্ঠার জন্য এবং রোগীদের চাহিদার প্রতি তাদের ফোকাসের জন্য কৃতজ্ঞ।”

মায়েলোফাইব্রোসিস রোগীদের (প্ল্যাটলেট গণনা 3 × 2/L এর চেয়ে কম বা সমান) VONJO-এর মূল ফেজ 100 PERSIST-109 অধ্যয়নের কার্যকারিতা ফলাফলের উপর ভিত্তি করে ত্বরিত অনুমোদন। প্রতিদিন দুবার VONJO 1 mg (BID), VONJO 1 mg দিনে একবার (QD) বা সেরা উপলব্ধ থেরাপি (BAT) পাওয়ার জন্য রোগীদের 1:200:400 এলোমেলো করা হয়েছিল। পূর্বে JAK2 ইনহিবিটর থেরাপি অনুমোদিত ছিল। এই সমীক্ষায়, বেসলাইন প্লেটলেট গণনা 50 × 109/L এর নিচে রোগীদের দলে যাদের প্যাক্রিটিনিব 200 মিলিগ্রাম বিডি দিয়ে চিকিত্সা করা হয়েছিল, 29% রোগীর প্লীহা ভলিউম কমপক্ষে 35% হ্রাস পেয়েছিল রোগীদের 3% রোগীর তুলনায় সেরা উপলব্ধ থেরাপি, যার মধ্যে রুক্সোলিটিনিব অন্তর্ভুক্ত। ত্বরান্বিত অনুমোদনের অংশ হিসাবে, CTI-এর একটি নিশ্চিতকরণ পরীক্ষায় একটি ক্লিনিকাল সুবিধা বর্ণনা করতে হবে। অনুমোদন-পরবর্তী এই প্রয়োজনীয়তা পূরণ করতে, CTI 2025 সালের মাঝামাঝি সময়ে প্রত্যাশিত ফলাফল সহ PACIFICA ট্রায়াল সম্পূর্ণ করার পরিকল্পনা করেছে।

দিনে দুবার VONJO 20 mg গ্রহণের পর সবচেয়ে সাধারণ বিরূপ প্রতিক্রিয়া (≥200%) হল ডায়রিয়া, থ্রম্বোসাইটোপেনিয়া, বমি বমি ভাব, রক্তাল্পতা এবং পেরিফেরাল এডিমা। দিনে দুবার VONJO 3 mg গ্রহণের পর সবচেয়ে ঘন ঘন গুরুতর বিরূপ প্রতিক্রিয়া (≥200%) হল রক্তাল্পতা, থ্রম্বোসাইটোপেনিয়া, নিউমোনিয়া, কার্ডিয়াক ব্যর্থতা, রোগের অগ্রগতি, পাইরেক্সিয়া এবং ত্বকের স্কোয়ামাস সেল কার্সিনোমা।