CSL Behring আজ ঘোষণা করেছে যে ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (EMA) তার ত্বরিত মূল্যায়ন পদ্ধতির অধীনে etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) এর জন্য বিপণন অনুমোদন আবেদন (MAA) গ্রহণ করেছে। Etranacogene dezaparvovec হল একটি তদন্তমূলক অ্যাডেনো-সম্পর্কিত ভাইরাস ফাইভ (AAV5)-ভিত্তিক জিন থেরাপি যা হিমোফিলিয়া বি রোগীদের জন্য একটি গুরুতর রক্তপাতের ফিনোটাইপের জন্য এককালীন চিকিত্সা হিসাবে পরিচালিত হয়। অনুমোদিত হলে, ইট্রানাকোজিন ডিজাপারভোভেক ইউরোপীয় ইউনিয়ন (ইইউ) এবং ইউরোপীয় অর্থনৈতিক অঞ্চলে (ইইএ) হিমোফিলিয়া বি-তে বসবাসকারী ব্যক্তিদের প্রথম জিন থেরাপি চিকিত্সার বিকল্প প্রদান করবে যা একটি একক আধানের পরে বার্ষিক রক্তপাতের হার উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করে। MAA পর্যালোচনার জন্য গৃহীত হলে এবং থেরাপিটি যখন প্রধান জনস্বাস্থ্যের স্বার্থে, বিশেষ করে থেরাপিউটিক উদ্ভাবনের সাথে সম্পর্কিত বলে আশা করা হয় তখন ত্বরিত মূল্যায়ন সম্ভাব্য টাইমলাইনকে কমিয়ে দেয়।
"হিমোফিলিয়া বি-এর প্রথম জিন থেরাপি প্রার্থী হিসাবে, এই প্রধান নিয়ন্ত্রক মাইলফলক CSL বেহরিংকে রক্তপাতজনিত ব্যাধি সম্প্রদায়ের জন্য জিন থেরাপির প্রতিশ্রুতি প্রদানের এক ধাপ কাছাকাছি নিয়ে আসে," বলেছেন CSL বেহরিং-এর গ্লোবাল রেগুলেটরি অ্যাফেয়ার্সের প্রধান এমমানুয়েল লেকমে ব্রিসেট৷ "আমরা নিয়ন্ত্রক কর্তৃপক্ষের সাথে কাজ করার জন্য উন্মুখ হয়ে দেখছি জিন থেরাপির রূপান্তরকারী এই দুর্বল, আজীবন অবস্থার সাথে বসবাসকারী লোকেদের জন্য আনতে।"
এমএএ পিভোটাল HOPE-B ট্রায়াল থেকে ইতিবাচক ফলাফল দ্বারা সমর্থিত, যা আজ পর্যন্ত হিমোফিলিয়া বি-তে সবচেয়ে বড় জিন থেরাপি ট্রায়াল। হিমোফিলিয়া বি রোগীরা এট্রানাকোজিন ডিজাপারভোভেকের সাথে চিকিত্সা করা গুরুতর রক্তপাতের ফিনোটাইপ হিসাবে শ্রেণীবদ্ধ করা হয়েছে 64% দ্বারা হ্রাসকৃত সামঞ্জস্যপূর্ণ বার্ষিক রক্তপাতের হার (এবিআর) প্রদর্শন করেছে এবং 18 মাস চলাকালীন সময়ের তুলনায় 6 মাস চিকিত্সা-পরবর্তী সময়ে প্রফিল্যাক্সিস চিকিত্সার জন্য শ্রেষ্ঠত্ব প্রদর্শন করেছে। উপরন্তু, গড় ফ্যাক্টর IX (FIX) কার্যকলাপের মাত্রায় স্থিতিশীল এবং টেকসই বৃদ্ধি ছিল। Etranacogene dezaparvovec বিশেষভাবে এই অবস্থার অন্তর্নিহিত কারণ মোকাবেলা করে কাছাকাছি-স্বাভাবিক রক্ত-জমাট বাঁধার ক্ষমতা সম্ভব করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছিল: একটি ত্রুটিপূর্ণ F9 জিন যা ক্লোটিং ফ্যাক্টর IX (FIX) এর ঘাটতি ঘটায়।
"EMA দ্বারা পর্যালোচনার জন্য etranacogene dezaparvovec-এর গ্রহণযোগ্যতা হিমোফিলিয়া বি এবং অন্যান্য বিরল এবং গুরুতর চিকিৎসা ব্যাধিগুলির সাথে বসবাসকারীদের জীবন এবং সুস্থতার উন্নতির জন্য আমাদের নিরলস প্রচেষ্টাকে আরও বাড়িয়ে তোলে," বলেছেন বিল মেজানোট, এক্সিকিউটিভ ভাইস প্রেসিডেন্ট, হেড অফ R&D এবং সিএসএল লিমিটেডের চিফ মেডিকেল অফিসার। "আমরা এই বৈজ্ঞানিক অগ্রগতির অগ্রভাগে থাকার জন্য UniQure-এর সাথে কাজ করতে পেরে গর্বিত, যার লক্ষ্য হিমোফিলিয়া বিকে একটি ধ্রুবক উদ্বেগের পরিবর্তে রোগীর জীবনের একটি গৌণ অংশে পরিণত করা।"
বহু-বছরের ক্লিনিকাল উন্নয়ন ইউনিকিউর (Nasdaq: QURE) দ্বারা পরিচালিত হয়েছিল এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলির পৃষ্ঠপোষকতা ইট্রানাকোজিন ডিজাপারভোভেকের বাণিজ্যিকীকরণের জন্য বিশ্বব্যাপী অধিকার অর্জনের পরে CSL বেহরিং-এ স্থানান্তরিত হয়েছে। CSL Behring ইউরোপীয় ইউনিয়নে ক্লিনিকাল ট্রায়ালের স্পনসরশিপ স্থানান্তরের প্রক্রিয়ায় রয়েছে।
